• 全国首套房贷款 平均利率升至5.46% 2018-03-17
  • 学校召开十届纪委第十二次全会 2018-03-17
  • 中国男女百米接力遣将费思量 考验教练组智慧 2018-03-17
  • 瞄准海外投资市场 信托公司竞相出海 2018-03-17
  • 书画视窗--江西频道--人民网 2018-03-17
  • 盘锦检地共建出口农产品质量安全示范区 2018-03-17
  • 你是我的兵荒马乱林落秦御庭你是我的兵荒马乱免费阅读 2018-03-17
  • 【WinEIM Server(助讯通)客户端】WinEIM Server(助讯通)客户端 V9.8.6.0官方免费下载 2018-03-17
  • 中新网湖北 湖北新闻网 湖北5县市入列国家示范 “小康电”照亮乡村 2018-03-17
  • New watchdog good for consumer rights protection 2018-03-17
  • 宁波:建设工程综合保险为企业减负超2亿元 2018-03-17
  • 青海湟中:“艺术三绝”酥油花 元宵夜来送吉祥 2018-03-17
  • 去青白江龙门桃花沟怎么走 成都交警为你规划线路 四川新闻网 2018-03-17
  • 图片 阿联酋航空空姐打开紧急出口跳下飞机受重伤 2018-03-17
  • 安徽省城市生活垃圾分类导则(试行) 2018-03-17
  • 有谁玩北京赛车龙虎斗的 资讯 关注 科技 财经 汽车 房产 图片 视频

    动态

    旗下栏目: 动态 建材 趋势 市场

    人类首次进行体内基因编辑实验 遗传病将有望治愈

    来源:未知 作者:xinbwang 人气: 发布时间:2017-11-17
    摘要:患有亨特氏综合征的马德在加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院接受了一次大胆的治疗:体内基因编辑。这是世界上首次通过体内基因编辑,治疗遗传疾
    患有亨特氏综合征的马德在加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院接受了一次大胆的治疗:体内基因编辑。这是世界上首次通过体内基因编辑,治疗遗传疾病。
     
      据外媒报道,和CAR-T等将患者细胞取出改造后回输、或是用AAV导入cDNA进行体内功能性蛋白表达的基因治疗不同,马德这一次的治疗更为彻底,他的基因组信息将永久性改变。一个月后,治疗是否有效将有初步答案。三个月后,该疗法的安全性和有效性将进一步得到确认。
     
      据悉,此次治疗所使用的基因编辑工具是锌手指核酸酶,科学家对锌手指核酸酶的研究可追溯到上世纪80年代,被认为是第一代基因编辑工具。
     
      亨特氏综合征是一种罕见遗传病。发病者主要是男性,每10万个至17万个新生男孩中会有一位不幸罹患亨特氏综合征。每位亨特氏综合征患者都缺少IDS基因,而这个基因并非有可有无,它的职责是生成一种可分解有毒碳水化合物的酶。由于IDS基因缺失,这种扮演“清洁工”角色的酶缺位,导致细胞累积有毒的代谢物。这些“垃圾”堆得越来越多,给患者的各器官带来毁灭性打击。
     
      大部分的患者在20岁之前就过世。更为不幸的是,由于亨特氏综合征患者是在基因图谱上出现残缺,医生对此束手无策。唯一缓解病情的手段是每周往患者体内输入所缺失的酶。作为缓兵之计,酶替代疗法的开销在每人每年10万至40万美元。
    有谁玩北京赛车龙虎斗的
    责任编辑:xinbwang